12月2日，國家藥監局發布公告稱，近日通過優先審評審批程序批準臨床急需罕見病藥品注射用司妥昔單抗的進口注冊申請。司妥昔單抗曾因罕見病用藥被納入我國《第一批臨床急需境外新藥》名單。2021年1月，該藥在國內遞交的上市申請獲cde受理，同時被納入優先審評程序。

司妥昔單抗加速上市，充分展示出我國在加速引入高質量罕見病創新藥物方面的決心和力度。近年來，隨著醫改的持續深入，我國創新藥審評審批制度逐步完善，新藥審批速度得到大幅提升，讓創新藥物迅速惠及中國患者，同時治療罕見病的“孤兒藥”、創新藥也是每年醫保目錄調整的重點保障范圍，更好地滿足廣大參?；颊吆侠淼挠盟幮枨蟆！夺t保經濟報》記者獲悉，新一輪醫保目錄談判結果將于明天（12月3日）發布，哪些創新藥“跑步”進醫保，重大疾病品種是否談判成功即將揭曉。

審評審批改革，創新藥上市提速

近年來，國家鼓勵藥物創新的政策紅利不斷加碼，臨床急需的藥品紛紛獲批上市。《醫藥經濟報》記者從國家藥監局獲得的數據顯示，2021年上半年有21個1類創新藥獲批上市，這一數字已經超過2020年全年20個創新藥通過審批的數量，刷新了紀錄。隨著審評審批環境不斷改善，我國藥品創新環境持續優化成果顯效。

新藥上市加速，在業內人士看來，主要得益于我國創新藥審評審批制度逐步完善，新藥審批速度得到大幅提升，進一步為企業的創新轉型鋪平道路。近年來，國家藥監局全面貫徹落實《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》和《中共中央國務院關于促進中醫藥傳承創新發展的意見》等文件精神，建立完善藥品加快上市注冊程序，不斷健全適應癥團隊審評、項目管理人、技術爭議解決、審評信息公開等制度，審評審批效率大幅提升，藥品審評審批制度改革向縱深推進。

此外，在新版《藥品注冊管理辦法》中，增設了《藥品加快上市注冊程序》一章，為我國鼓勵創新和滿足臨床急需而設立了四個加快通道——突破性治療藥物、附條件批準、優先審評審批、特別審批，加速具備高臨床價值的創新藥上市，提高藥物可及性。

得益于新藥審評審批的不斷加速，有多款創新藥在第一時間“跑進”2021年的醫保談判。與往年不同的是，2021年醫保談判對于新上市或新增適應癥的新藥，審評范圍中的時間門檻進一步放寬。醫保目錄外的西藥和中成藥，包括新冠肺炎相關的呼吸系統疾病治療用藥、納入《國家基本藥物目錄（2018年版）》的藥品、2016年1月1日至2021年6月30日期間獲批上市的新通用名藥品及適應癥或功能主治發生重大變化的獲批藥品均納入2021年醫保目錄評審范圍。

數據顯示，在今年通過初步形式審查的目錄外產品中有93.02%為2016年后上市的新藥。值得注意的是，此次國談有20個國產創新藥初次談判。包括parp抑制劑、btk抑制劑、alk抑制劑、adc藥物（抗體偶連藥物）等，涉及恒瑞醫藥、百濟神州、榮昌生物、貝達藥業、澤璟制藥等多家上市藥企。

每年的醫保藥品目錄更新，抗癌藥物都備受關注。例如今年關注熱度較高的parp抑制劑，共有4款藥物參與談判，分別是阿斯利康的奧拉帕利、再鼎醫藥的尼拉帕利、恒瑞醫藥的氟唑帕利，以及百濟神州的帕米帕利。其中，前兩者新增適應癥參與談判，氟唑帕利、帕米帕利則首次進入初選名單，談判結果值得期待。

“逢進必談”，讓患者用上新藥好藥

此外，近年來醫保目錄調整都將罕見病用藥作為重點之一，納入目錄的藥品數量增加、覆蓋的罕見病病種擴大。數據顯示，2009年版醫保目錄包含22個罕見病用藥，覆蓋13個病種的罕見??；2017年版醫保目錄包含30個罕見病用藥，覆蓋15個病種罕見?。?019年版醫保目錄包含39個罕見病用藥，覆蓋19個病種的罕見?。?020年版醫保目錄包含45個罕見病用藥，覆蓋22個病種的罕見病。

有業內人士表示，醫療保障是重要的民生制度，在歷次醫保目錄調整中，國家醫保局始終牢牢把握基本醫保“?；尽钡墓δ芏ㄎ?，重點將臨床價值高、價格合理、更好滿足基本醫療需求的藥品納入目錄，讓患者更快地用上新藥、好藥。

通過醫保目錄的準入談判，確立了醫保藥品目錄動態調整的新機制，從過去最長8年一調整縮減至每年一調整，尤其針對獨家品種進入目錄施行“逢進必談”，從而讓更多新藥好藥納入目錄，實現了患者、企業、醫保的多方共贏局面。

在醫保談判常態化以來，罕見病用藥的談判情況也是市場關注的一大熱點。有業內消息稱，大幅降價的渤健sma治療藥物（脊髓性肌肉萎縮癥）諾西那生鈉注射液已經談判成功，同時成功的還有武田的法布雷用藥阿加糖酶α注射用濃溶液。上述兩個藥品若議價成功，將成為高值罕見病藥進醫保的開先河者，對于臨床治療和產業發展，都有非常重要的意義。不過，醫保談判的最終結果還需以國家醫保局公布的結果為準。

在以人民健康為中心，保障更加公平可及的原則指導下，一年一度的國家醫保談判為鼓勵醫藥創新、降低患者負擔、提高藥物可及性作出了貢獻。從國家醫保局主導的前三輪談判來看，平均降幅均在50%以上。2018年8月，國家醫保局發布《關于發布2018年抗癌藥醫保準入專項談判藥品范圍的通告》，通過抗癌藥專項談判，將17個藥品調入醫保目錄，價格平均降幅為56.7%，極大緩解了我國癌癥患者的用藥難題。隨后的第二輪和第三輪醫保談判，不僅讓更多救命救急的創新藥、獨家品種進入醫保目錄，更好地滿足了參保群眾的基本用藥需求，促進了醫藥產業的創新發展，而且取得了藥價平均降幅分別達到60.7%和53.8%的成果。

12月2日，國家醫保局在北京召開健全重特大疾病醫療保險和救助制度工作部署視頻會。會議要求，要精準把握《國務院辦公廳關于健全重特大疾病醫療保險和救助制度的意見》的總體要求，以統一規范的醫療救助制度建設為主線，完善托底保障機制，增強制度體系保障效能。